Mittlerweile beteiligen sich mehr als zehn Länder und über zwanzig Standorte an der weltweiten Zulassungsstudie des Unternehmens zur Huntington-Krankheit, an der über 175 Patienten teilnehmen.
Die Patientenrekrutierung für die Phase-1/2-Studie zu SKY-0515 ist abgeschlossen, und das Präparat wurde nach den vorliegenden Daten aus zwölf Monaten bei den Patienten im Allgemeinen gut vertragen. SKY-0515 hat im Vergleich zum Ausgangswert eine Verringerung von mHTT um 69 % und von PMS1 um 26 % sowie Verbesserungen im cUHDRS-Wert gezeigt, anstatt dass es zu den für den natürlichen Krankheitsverlauf typischen Verschlechterungen gekommen wäre.
BOSTON, 15. Juli 2026 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das neuartige kleinmolekulare Therapien zur Modulation von RNA-Zielstrukturen entwickelt, gibt bekannt, dass es weitere behördliche Genehmigungen für den Start seiner Phase-2/3-Schlüsselstudie FALCON-HD (004-ANZ und 004-WW) erhalten hat, und zwar in Form einer IND-Zulassung in den Vereinigten Staaten sowie CTA-Zulassungen in Kanada und im Vereinigten Königreich.
„Wir freuen uns sehr, nun mit der Patientenrekrutierung für unsere zulassungsrelevante Studie zur Huntington-Krankheit in den Vereinigten Staaten, im Vereinigten Königreich und in Kanada zu beginnen", sagte Sergey Paushkin, Leiter der Forschungs- und Entwicklungsabteilung bei Skyhawk. „Die nach zwölfmonatiger Behandlung durchgeführten Bewertungen durch Ärzte und Patienten untermauern die überzeugenden und konsistenten Wirkungen von SKY-0515 auf entscheidende Biomarker und cUHDRS-Werte – und damit die vielversprechende Aussicht, dass SKY-0515 Huntington-Patienten eine Therapieform bieten könnte, die sie schon lange verdient haben, und zwar in Form einer praktischen täglichen Tablette."
SKY-0515 zeigte eine hervorragende Exposition im Zentralnervensystem und erwies sich über alle untersuchten Dosierungen hinweg als allgemein sicher und gut verträglich.
Die Huntington-Krankheit ist eine seltene, vererbbare und letztendlich tödlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung, von der in den Vereinigten Staaten mehr als 40.000 Personen betroffen sind, die bereits Symptome zeigen; weltweit sind weitere Hunderttausende betroffen. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien, die nachweislich das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder aufhalten.
SKY-0515 ist ein oral verabreichter, in der Erprobung befindlicher, kleinmolekularer RNA-Spleißmodifikator, der von Skyhawk unter Verwendung der firmeneigenen SKYSTAR®-Plattform entwickelt wurde. SKY-0515 wurde entwickelt, um sowohl mHTT- als auch PMS1-Proteine zu reduzieren, und hat gezeigt, dass es dies wirksam tut.
Die SKYSTAR-Plattform von Skyhawk hat bereits weitere neuartige Therapien hervorgebracht, die auf seltene neurologische Erkrankungen abzielen, für die es bislang keine zugelassene krankheitsmodifizierende Behandlung gibt. Das Unternehmen plant, bis Ende 2027 mehrere dieser Programme in die klinische Entwicklung zu überführen.
Informationen zur Phase-2/3-Schlüsselstudie „FALCON-HD" (004-ANZ und 004-WW) zu SKY-0515
Die FALCON-HD-Schlüsselstudie zu SKY-0515 (NCT06873334 und NCT07378644) ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Pharmakodynamik, Wirksamkeit und Sicherheit von SKY-0515 untersucht.
An der FALCON-HD 004-ANZ-Studie nahmen 144 Teilnehmer mit Huntington-Krankheit im Stadium 2 und im frühen Stadium 3 an verschiedenen Standorten in Australien und Neuseeland teil; die Rekrutierung ist abgeschlossen.
Im Rahmen der Studie FALCON-HD 004-WW sollen weltweit an mehr als 40 Standorten bis zu 400 weitere Teilnehmer mit Huntington-Krankheit im Stadium 2 und im frühen Stadium 3 in die Studie aufgenommen werden; derzeit werden an einer Reihe dieser Standorte bereits Patienten aktiv behandelt.
Weitere Informationen zu FALCON-HD, einschließlich der teilnehmenden Standorte und der Teilnahmekriterien, finden Sie auf ClinicalTrials.gov und unter www.FALCON-HD.com.
Informationen zum klinischen Phase-1/2-Programm für SKY-0515
Die klinische Phase-1/2-Studie mit SKY-0515 ist eine „First-in-Human"-Studie, die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik sowie die Pharmakodynamik von SKY-0515 bei gesunden Probanden und Teilnehmern mit Huntington-Krankheit (HD) im Frühstadium zu bewerten sowie Biomarker wie das mutierte HTT-Protein und PMS1-mRNA sowie Wirksamkeitsendpunkte wie den cUHDRS und dessen Teilkomponenten „Total Functional Capacity" (TFC), Total Motor Score (TMS), Symbol-Digit-Modalities-Test (SDMT) und Stroop-Wortlesetest (SWRT).
Die Phase-1/2-Studie besteht aus drei Teilen. In den Teilen A und B wurde SKY-0515 bei gesunden Probanden untersucht. Teil C ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Untersuchung von zwei Dosierungen von SKY-0515 bei Menschen mit Huntington-Krankheit im Frühstadium (HD-ISS-Stadium 1, Stadium 2 oder leichtes Stadium 3) über einen Zeitraum von 84 Tagen, gefolgt von einer zwölfmonatigen verblindeten Verlängerungsphase, in der alle Teilnehmer entweder eine niedrige oder eine hohe Dosis des Wirkstoffs erhalten.
Die Rekrutierung für die Phase-1/2-Studie ist abgeschlossen.
Informationen zu Skyhawk Therapeutics
Skyhawk Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das seine firmeneigene SKYSTAR®-Plattform nutzt, um kleinmolekulare, RNA-modulierende Therapien für die weltweit schwersten Krankheiten zu erforschen und zu entwickeln. Weitere Informationen finden Sie unter www.skyhawktx.com.
Skyhawk-Kontakt
Maura McCarthy
Head of Corporate Development
maura@skyhawktx.com
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Der Bundesrat verschärft im Streit um das Frühfranzösisch den Ton und greift zu einem bundesrechtlichen Instrument. Alle Primarschülerinnen und Primarschüler in der Schweiz sollen künftig zwingend eine zweite Landessprache lernen. Um dieses Ziel durchzusetzen, hat die Landesregierung eine Revision des Sprachengesetzes in die Vernehmlassung geschickt. Sie reagiert damit auf Vorstösse in mehreren deutschsprachigen Kantonen, Französisch aus den Stundenplänen der Primarschule zu streichen.
Im Zentrum steht die Frage, welche Rolle die Landessprachen im obligatorischen Unterricht spielen sollen. Für den Bundesrat ist dies eine «Frage von nationaler Bedeutung». Die Bundesverfassung verpflichte Bund und Kantone gemeinsam, die Landessprachen zu erhalten, die Verständigung zwischen den Sprachgemeinschaften zu stärken und nationale Minderheiten zu schützen, hält die Regierung fest. Der Bund sehe sich damit in der Verantwortung, den Zusammenhalt zwischen den Sprachregionen und den Respekt vor der sprachlichen Vielfalt zu sichern, während die Kantone ihr Schulwesen so zu harmonisieren hätten, dass Qualität und Durchlässigkeit des Bildungsraums Schweiz gewahrt bleiben.
Der Konflikt entzündet sich an der 2004 beschlossenen Sprachenstrategie der Kantone, die 2009 im HarmoS-Konkordat verankert wurde. Diese sieht vor, dass Kinder in der Primarschule zwei Fremdsprachen erlernen – darunter eine zweite Landessprache. In einzelnen Kantonen gibt es inzwischen Bestrebungen, den Unterricht einer Landessprache als Fremdsprache auf der Primarstufe zu streichen. Das widerspreche der gemeinsamen Strategie, schreibt der Bundesrat und zeigt sich über diese Entwicklung «beunruhigt».
Um gegenzusteuern, legt die Regierung zwei Varianten für eine Gesetzesänderung vor. Die erste folgt dem HarmoS-Modell: In der Primarschule sollen obligatorisch zwei Fremdsprachen unterrichtet werden, eine Landessprache und Englisch. Damit würde die heutige Praxis in den 15 HarmoS-Kantonen bundesrechtlich abgesichert und für alle gelten, sollte es nötig werden. Die zweite Variante lässt den Kantonen mehr Spielraum: Sie verpflichtet lediglich dazu, dass eine zweite Landessprache spätestens ab der Primarschule und durchgehend bis zum Ende der obligatorischen Schulzeit unterrichtet wird, ohne Englisch explizit als zweite Fremdsprache vorzuschreiben.
Mit der Revision will der Bundesrat den Rahmen abstecken für den Fall, dass die Kantone ihre Sprachenstrategie ganz oder teilweise aufgeben. Konkrete Entscheide sind noch offen: Zunächst läuft bis zum 5. Oktober 2026 eine Vernehmlassung, in der Kantone, Parteien und weitere Akteure Stellung beziehen können. Erst danach wird sich zeigen, ob sich das strengere HarmoS-Modell oder die flexibelere Lösung durchsetzt – und wie viel Gewicht der Bund seiner sprachpolitischen Rolle im Schulbereich tatsächlich geben will.
