WASKYRA®, die erste in den USA zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms zugelassene Gentherapie, ist jetzt kommerziell erhältlich; in den kommenden Monaten werden voraussichtlich weitere Zentren hinzukommen.
CAMBRIDGE, Massachusetts, und ROM, 28. September 2026 /PRNewswire/ -- Die Fondazione Telethon (FT), eine italienische biomedizinische Wohltätigkeitsorganisation, die sich seit mehr als 35 Jahren für die Förderung der Forschung zu seltenen und komplexen genetischen Erkrankungen einsetzt, und Orphan Therapies (OT), die kommerzielle Tochtergesellschaft von Orphan Therapeutics Accelerator, einem gemeinnützigen Biotech-Unternehmen, das sich für die Weiterentwicklung und den erweiterten Zugang zu vielversprechenden Therapien für extrem seltene Erkrankungen engagiert, gaben heute bekannt, dass die UCSF Benioff Children's Hospitals als erstes US-amerikanisches „Qualified Treatment Center" (QTC) in den USA, das zur Verabreichung von WASKYRA® (Etuvetidigene Autotemcel) an geeignete pädiatrische Patienten ab einem Alter von sechs Monaten sowie an Erwachsene mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) berechtigt ist, die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen, bei denen eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) angezeigt ist und für die kein geeigneter, HLA-kompatibler verwandter Stammzellspender zur Verfügung steht.
Orphan Therapies ist der exklusive Vermarktungspartner in den USA für WASKYRA ®, das von der Fondazione Telethon entwickelt und bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zur Zulassung eingereicht wurde. WASKYRA wurde im Dezember 2025 von der FDA zugelassen und ist die erste verfügbare Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms sowie die erste fortschrittliche Therapie, deren Vermarktung vollständig im Rahmen einer gemeinnützigen Zusammenarbeit erfolgt ist.
Das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) ist eine äußerst seltene, lebensbedrohliche Immundefizienz, die durch Mutationen im WAS-Gen verursacht wird. Die Erkrankung zeichnet sich durch Thrombozytopenie und Blutungskomplikationen, wiederkehrende Infektionen, Ekzeme, eine Störung der Immunregulation sowie ein erhöhtes Risiko für Autoimmunerkrankungen und bösartige Tumoren aus.
Die UCSF Benioff Children's Hospitals zählen zu den führenden Kinderkrankenhäusern des Landes und verfügen über umfassende Fachkompetenz in der Versorgung von Patienten mit seltenen genetischen und immunologischen Erkrankungen. Die Zulassung von UCSF Health als QTC ermöglicht die kommerzielle Verfügbarkeit von WASKYRA® für in Frage kommende Patienten in den USA und stellt den ersten Schritt zum Aufbau eines US-amerikanischen Netzwerks hochspezialisierter klinischer Zentren dar, um den Zugang für Patienten zu gewährleisten.
„Dieser Meilenstein und die Partnerschaft mit Orphan Therapies spiegeln die kontinuierliche und erfolgreiche Weiterentwicklung des Modells der Fondazione Telethon wider, das ursprünglich darauf ausgelegt war, wissenschaftliche Forschung in konkrete therapeutische Möglichkeiten für Patienten umzusetzen", sagte Ilaria Villa, CEO der Fondazione Telethon. „Nach Jahrzehnten bahnbrechender Forschung haben wir erkannt, dass neuartige, kooperative Lösungen für marktbedingte Herausforderungen erforderlich sind, die verhindern, dass dringend benötigte Behandlungen die von seltenen genetischen Erkrankungen betroffenen Menschen erreichen."
„Unser Ziel ist es, einen zuverlässigen und nachhaltigen kommerziellen Zugang zu lebenswichtigen Therapien für sehr seltene Erkrankungen zu gewährleisten", sagte Beth White, Chief Commercial Officer von Orphan Therapies. „Um dies zu erreichen, finden wir neue Wege, innerhalb bestehender Systeme zu arbeiten, um den Patienten zu helfen. Unsere Partnerschaft mit der Fondazione Telethon bezüglich WASKYRA® ist ein erster Beleg für einen Ansatz, den wir auf eine Reihe von Therapien für extrem seltene Erkrankungen anwenden wollen."
Mit einem betont unterhaltsamen und zugleich programmatischen Auftritt hat der Kanton Schwyz seine Rolle als Gastkanton an der 83. Olma in St. Gallen übernommen. Bereits die offizielle Eröffnungsfeier im Theater St. Gallen zeigte, wie breit sich der Innerschweizer Kanton präsentieren will – kulturell, politisch und touristisch. Unter dem Motto «Schwyz liefert» rückt der Kanton während elf Tagen ein gutes Stück weiter nach Osten und nutzt die Publikumsmesse als Schaufenster für seine Produkte, sein Brauchtum und seine Eigenheiten.
Musikalisch setzte Schwyz zum Auftakt auf vertraute Namen mit regionalen Wurzeln: Unter der geistreichen, pointierten Moderation der Schwyzer Dirigentin Graziella Contratto spannten Jodlerin Nadja Räss, Schwyzerörgeler Markus Flückiger, Kontrabassist Pirmin Huber, Violinist Raphael Nussbaumer, das Ensemble Kulturschock mit Mezzosopranistin Lydia Opilik sowie Sängerin Linda Elys den Bogen von Volksmusik über Klassik bis Pop. Das Publikum im Stadttheater dankte den Schwyzer Klängen, die sonst eher zwischen Mythen und Rigi zuhause sind, mit tosendem Applaus.
Auch die Bundespolitik war prominent vertreten. Bundesrat Guy Parmelin eröffnete die Messe traditionsgemäss mit einem Ferkel – in diesem Jahr mit Säuli Vivienne, das sich beim Fototermin mit lautem Quieken gegen den Auftritt wehrte. Der Landwirtschaftsminister nutzte die Bühne, um die Olma als «herausragenden Begegnungsort» zwischen Konsumenten und Landwirtschaft zu würdigen und sprach von einer «Schweiz im Kleinformat», in der Fachleute, Familien, Politiker und Tiere zusammenkommen. Gleichzeitig verwies er auf die «Ernsthaftigkeit der Lage» für die Landwirtschaft, etwa mit Blick auf Trockenheit und grosse Hitze im vergangenen Sommer.
Der Schwyzer Landammann Sandro Patierno und Regierungsrätin Petra Steimen-Rickenbacher, Präsidentin des Organisationskomitees für den Gastkanton-Auftritt, stellten den Kanton ins Zentrum. Patierno zeigte sich besonders stolz auf den in Übergrösse ausgestellten Bundesbrief, das Hölloch und die legendären Wetterpropheten und spielte im Bühnengespräch mit Contratto mit dem Motto «Schwyz liefert». Humor bewies er auch, als er – gefragt nach seinen Lieblingstieren – Wildsäue, Wölfe und die Asiatische Hornisse nannte und festhielt, der Kanton Schwyz «liefere» auch in dieser Hinsicht. Verwaltungsratspräsident Markus Streckeisen erklärte die Olma schliesslich offiziell für eröffnet und erinnerte daran, dass die Messe aus dem Zusammenspiel vieler Menschen und Partnerschaften entstehe.
Während der elf Messetage, die in St. Gallen als «fünfte Jahreszeit» gelten, setzt der Gastkanton auf ein Konzept mit zahlreichen Boxen, in denen Besucher Produkte und Bräuche aus Schwyz entdecken können. Neben Klassikern wie der Degustationshalle bleibt auch das traditionelle Säulirennen um 16 Uhr ein Publikumsmagnet. Für Bundesrat Parmelin, der direkt von einem Staatsbesuch in Neu-Delhi an den «etwas kleineren Flughafen» Altenrhein reiste, ist der Gang durch die Olma mehr als Folklore: Er bezeichnete den offenen Dialog zwischen Produzenten, Verarbeitern, Händlern, Konsumenten und Regulierungsbehörden als zentral – eine Botschaft, die zum Selbstverständnis der Messe und zum Auftritt des Gastkantons gleichermassen passt.
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