Der Arzneimittelhersteller Novartis hat weltweit neun Tumorfälle bei Kindern gemeldet, die mit der Gentherapie Zolgensma behandelt wurden. Das Medikament wird gegen die spinale Muskelatrophie (SMA) eingesetzt, eine seltene Erbkrankheit, bei der Nervenzellen absterben und die Muskeln schwächer werden. Die Therapie, die 2019 als medizinischer Durchbruch gefeiert wurde, schleust eine funktionierende Kopie des defekten Gens per Infusion in die Zellen von Kindern unter zwei Jahren.
In zwei der neun gemeldeten Fälle konnte genetisches Material des für die Therapie verwendeten Transportmittels in der DNA der Kinder nachgewiesen werden. Diese Patienten wurden bereits behandelt und stehen weiterhin unter medizinischer Beobachtung. Bisher wurden die Tumore von drei Betroffenen genauer untersucht, wobei die Patientenorganisation SMA UK angab, dass im dritten Fall kein Zusammenhang mit der Behandlung zu bestehen scheint.
Insgesamt haben bereits mehr als 6.000 Patienten weltweit das Medikament erhalten, wobei klinische Studien und spezielle Zugangsprogramme in dieser Zahl enthalten sind. Novartis erklärte, dass das potenzielle Risiko einer Tumorbildung durch den Einbau von Vektor-DNA in das Erbgut bereits in der Fachinformation aufgeführt sei. Das Unternehmen prüft derzeit laufend alle gemeldeten Fälle sowie neue Sicherheitsinformationen.
Zolgensma erlangte bei seiner Erstzulassung im Jahr 2019 internationale Bekanntheit als teuerstes Medikament der Welt. Der Preis lag je nach Land und Region bei etwa 2,1 Millionen US-Dollar pro Behandlung. Trotz des hohen Preises zielte die Therapie darauf ab, direkt an der Ursache der Muskelerkrankung anzusetzen, wobei die aktuellen Erkenntnisse über die Tumorfälle die Sicherheitsdiskussion neu entfachen.
